疾病概述

• 起源与分类：起源于颅咽管上皮或鳞状上皮细胞，分造釉型和乳头型
• 治疗手段：手术完整切除肿瘤为主，残留或复发者可行二次手术或放疗
• 功能障碍：肿瘤及手术常损害下丘脑和垂体功能，导致系列功能异常
• 死亡风险：术后死亡和猝死风险增加，主要因下丘脑综合征和肥胖相关疾病
• 管理措施：需多学科合作长期科学管理，本共识侧重下丘脑综合征、垂体功能和肥胖管理

术前检查和准备

• 影像学检查：首选鞍区MR平扫及增强，头颅CT平扫辅助，钙化情况提示肿瘤类型
• 垂体前叶功能评估：测血ACTH/F、甲状腺功能、GH/IGF - 1、性激素水平判断功能状态
• 垂体后叶功能评估：根据症状确诊中枢性尿崩症，不典型者行禁水 - 加压素试验
• 下丘脑功能评估：评估情绪、认知、行为及自主神经功能紊乱情况
• 其他检查：视野检查评价视神经受压，测定血和脑脊液AFP和β - HCG鉴别生殖细胞瘤

术中和术后短期管理

手术当天

• 氢化可的松使用：持续静脉点滴，按体重计算剂量，优先选琥珀酸氢化可的松注射液
• 监测与处理：监测尿量和电解质，血钠高时补液、补清水并给予去氨加压素

术后第1 - 2天

• 糖皮质激素补充：根据患者状态决定剂量，监测电解质和尿量
• 去氨加压素使用：尿量过多和高钠血症时口服，儿童可减量

术后第3 - 7天

• 糖皮质激素调整：尝试减量，规律应用去氨加压素，检测电解质调整药量

术后2周

• 再次评估：评估垂体前叶功能和下丘脑综合征相关症状

中枢性尿崩症的术后长期管理

• 药物治疗：口服去氨加压素减少尿量，注意服药与进食间隔，防止低钠血症
• 排尿习惯：避免憋尿，控制每次尿量，口渴中枢受损者固定饮水量并调整药量
• 复查：术后1个月内每周复查电解质，此后3 - 6个月复查一次

糖皮质激素的长期补充

• 评估：根据皮质醇水平、临床表现等综合判断肾上腺轴功能
• 替代治疗：首选氢化可的松或醋酸泼尼松，遵循个体化原则，根据症状调整剂量
• 应激处理：应激时增加剂量，肾上腺危象时迅速给药，患者备急救物品

甲状腺激素长期补充

• 治疗时机：FT4处于正常值下限开始治疗，终身用药
• 剂量调整：根据年龄、体重、生长激素使用等情况调整，注意药物保存和服用方法

生长激素补充

• 治疗作用：改善代谢、促进身高增长、降低心血管风险等
• 治疗时机：术后2年无肿瘤复发开始治疗较稳妥
• 治疗安全性：生理剂量补充不增加肿瘤复发风险，治疗中监测复发情况
• 剂量调整：根据年龄、身高、IGF - 1水平等个体化调整剂量
• 治疗推荐：无禁忌症的儿童和青少年推荐长期生理剂量治疗

性激素的补充

• 性激素替代的作用
• 启动时间
  • 女孩不晚于13岁
  • 男孩不晚于14岁
• 身材矮小患儿治疗顺序
• 女童治疗方案
  • 雌孕激素序贯替代治疗
  • 雌激素替代治疗
  • 雌孕激素联合治疗
  • 有生育需求女性的治疗
• 男童治疗方案
  • 睾酮补充治疗
  • 生精治疗
  • GnRH脉冲治疗

下丘脑综合征的应对

• 定义与发生率
• 分级
  • I级（轻度）
  • II级（中度）
  • III级（严重）
• 治疗原则
  • 对症治疗

电解质紊乱

• 术后发生率
  • 高钠血症
  • 抗利尿激素不适当分泌综合征（SIADH）
• 高钠血症处理
• 低钠血症原因
• SIADH治疗
• 电解质监测与血钠升幅控制

睡眠障碍和神志异常

• 睡眠相关神经核团与调节物质
• 术后睡眠障碍表现
• 评估方法
  • 多导睡眠监测（PSG）
  • 活动记录仪
  • 爱普沃斯嗜睡量表（ESS）
• 改善睡眠障碍措施
• 下丘脑综合征精神行为异常表现
• 异常与损伤部位关系
• 精神行为异常治疗尝试

体温和出汗异常

• 体温异常表现
• 体温异常处理
• 无汗原因与处理

窦性心动过速

• 发病机制
• 治疗措施

肥胖管理

• 肥胖发生率与高危因素
• 肥胖机制
• 治疗原则
  • 减少下丘脑损伤
  • 饮食与运动
  • 优化激素替代方案
  • 拟交感神经药物
  • 二甲双胍试用
  • 胰高血糖素样肽 - 1受体激动剂（GLP - 1 RA）
• 减重手术选择

骨质疏松的防治

• 危险因素
• 激素补充策略
• 其他防治措施

神经系统并发症

• 并发症类型与发生率
• 视力损伤处理
• 颅神经损伤影响
• 头痛原因与处理
• 癫痫发生率与表现
• 癫痫诱发因素与治疗
• 放疗对神经系统的影响
• GH替代治疗作用

肿瘤残留或复发的处理

• 复发相关因素
• 处理手段
  • 再次手术切除
  • 放射治疗
  • 化疗
  • 靶向治疗

CP的抗肿瘤药物治疗

• 乳头型CP治疗
  • 药物选择
  • 不良反应
• 造釉细胞型CP治疗
  • 抗IL - 6R抗体
  • 干扰素
• 其他潜在抗肿瘤靶点

慢性疾病管理模式的建立

• 患者与父母教育内容
  • 激素补充与随访
  • 应激状态激素调整
  • 肥胖教育
  • 科普文章提供
  • 心理评估与支持
  • 患友会建立
  • 运动康复教育
  • 肾上腺皮质功能减退患儿准备
• 部分垂体前叶功能保留患者处理

术后慢病管理理念

• 多学科团队治疗
  • 神经外科
  • 内分泌科
  • 放疗科
• 建立信心
• 个体化和精细化激素补充治疗方案
  • 参考表2

治疗过程关注点

• 肿瘤复发
• 临床困境应对
  • 下丘脑综合征
  • 身高增长
  • 肥胖

治疗目标

• 垂体前叶功能重建
• 良好身高和健康状态
• 生育能力

提升诊治水平方向

• 探索肿瘤新分子机制
• 建立新理论体系
• 形成新治疗范式

儿童青少年颅咽管瘤患者治疗和随访简易流程

• 术前检查
  • 项目：FSH/LH/E2/T/PRL、FT3/FT4/TSH、ACTH/F、GH/IGF - 1，增强鞍区MR，平扫头部CT，视野，肝肾脂全、血尿常规，身高/体重/腰围/脂肪含量，瘤周钙化，血钠/Cr/尿比重，评价下丘脑功能（情绪、睡眠、食欲、体温、出汗）
  • 注意事项：酌情补充HC、LT4和去氨加压素（弥凝）
• 手术当天
  • 项目：监测生命体征，术后监测尿量和电解质
  • 药物：持续静脉点滴HC，200 - 300mg／d；儿童减量；如血钠高，补液，去氨加压素12.5 - 25 μg st
• 术后第1 - 2天
  • 项目：监测一般状态、食欲、血压、电解质和尿量
  • 药物：静脉点滴HC 50 - 100mg bid；或口服强的松10mg tid；去氨加压素12.5 - 50 μg bid
• 术后第3 - 7天
  • 项目：监测一般状态、食欲、血压、电解质和尿量，慢病管理教育
  • 药物：逐渐减少HC剂量到10 - 20mg tid或强的松5mg bid；儿童减量；去氨加压素50μg tid；儿童减量
• 术后2周
  • 项目：食欲、体重、尿量、肾全、甲功，评估下丘脑功能（情绪、睡眠、食欲、体温、出汗）
  • 药物：调整药物剂量，HC 2.5 - 5mg tid；LT4 12.5 - 25 μg qd；去氨加压素；固定饮水量
• 术后3周、4周、8周
  • 项目：食欲、体重、肾全、甲功
  • 药物：调整上述药物剂量
• 术后3个月
  • 项目：体力、体重、肾全、血脂、甲功、性激素、IGF - 1，身高/体重/腰围/脂肪含量
  • 药物：调整HC、LT4和去氨加压素；必要时加用性激素；警惕下丘脑性肥胖，控制饮食
• 术后6个月
  • 项目：鞍区增强MR，肾全、甲功、性激素、IGF - 1，身高/体重/腰围/脂肪含量
  • 药物：调整HC、LT4和去氨加压素剂量
• 此后间隔6个月复诊
  • 项目：甲功、性激素、IGF - 1；Na、Cr、血糖和血脂；转氨酶，体力/身高/体重/腰围/脂肪含量，骨龄；每1 - 2年复查MR
  • 药物：调整垂体前叶激素和去氨加压素剂量；酌情补充性激素或促生育治疗；关注有无脂肪肝；重度肥胖者，尝试GLP - 1a或手术减重；若无肿瘤复发，可予rhGH促进身高；骨密度；长期补钙和维生素D3